Ensayos clínicos

Ensayos clínicos introducción

Un ensayo clínico es un estudio de investigación médica en el que participan personas, realizado bajo las máximas garantías éticas, regulatorias y médicas, que evalúa clínicas todavía no establecidas en los procedimientos clínicos de un determinado país o para evaluar un nuevo fármaco (fármaco en investigación).

Los fármacos nuevos primero se estudian en un laboratorio y, los que parecen prometedores, pasan a ser estudiados con más profundidad en personas a través de los ensayos clínicos, en los que la y el paciente siempre es la máxima prioridad.

A estos ensayos se asignan pacientes voluntarios que cumplan con las características preestablecidas de un plan o estrategia terapéutica. Las personas participantes pueden decidir abandonar el ensayo clínico en cualquier momento.

Durante el ensayo, las personas pacientes reciben una intervención sanitaria, como puede ser un medicamento, con el fin de investigar los resultados de sus efectos.

La finalidad de un ensayo clínico es probar fármacos nuevos para determinar su eficacia e intentar ayudar a que las personas que prueban estos fármacos se sientan mejor, o a mejorar una enfermedad o impedir que esta empeore. En los ensayos clínicos también se evalúa si los fármacos nuevos son seguros y si producen efectos secundarios.

Sin ensayos clínicos, no habría suficientes pruebas de que un tratamiento nuevo funciona y es seguro. Todos los fármacos disponibles en la actualidad, ya sea en el hospital o en la farmacia, han sido cuidadosamente probados en ensayos clínicos. Gracias ellos existen pruebas que demuestran la eficacia de estos fármacos e indican si pueden producir efectos secundarios. Esta información es vital para que el personal médico pueda determinar qué tratamientos son los más adecuados para sus pacientes y para las organizaciones oficiales (denominadas autoridades de registro) de cada país o región decida si autorizar o no un fármaco para su uso.

Aunque la finalidad de un ensayo clínico es encontrar tratamientos nuevos y positivos, no todos los ensayos clínicos se traducen en tratamientos mejores. Un fármaco nuevo podría no ser tan eficaz como los fármacos que ya se utilizan, o sus efectos secundarios podrían ser peores. Sin embargo, incluso esta información resulta sumamente útil para las personas investigadoras de los ensayos, y ayuda a los y las pacientes en el futuro.

Los ensayos clínicos son diseñados por investigadores (profesionales de medicina o sanitarios) expertos en el diagnóstico y tratamiento de pacientes con una enfermedad concreta, y son sometidos a la evaluación y aprobación de las autoridades sanitarias (en España, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), adscrita al Ministerio con competencias en materia de Sanidad y los comités de ética de la investigación antes de que se puedan llevar a cabo.

El comité de ética de la investigación con medicamentos está formado por un mínimo de 10 miembros, y al menos uno de ellos será una persona ajena a la investigación biomédica o la asistencia clínica, que representará los intereses de las y los pacientes. Entre los miembros del comité hay personal médico, un profesional de farmacia y una persona diplomada o graduada en enfermería. Al menos 2 miembros tienen que ser ajenos a las profesiones sanitarias, y uno de ellos debe ser un licenciado o graduado en derecho. Además, al menos uno de los miembros debe tener formación en bioética.

Los ensayos y otros estudios de investigación clínica se rigen siguiendo unas normas éticas y legales, tanto a nivel internacional como nacional, y conforme a lo establecido en un protocolo, que debe ser seguido de forma estricta. El protocolo describe lo que se va a hacer como parte del estudio, cómo y cada cuánto tiempo se va a hacer y por qué cada parte del estudio es necesaria. En el protocolo también se explican los requisitos que tienen que cumplir las personas que pueden participar en el estudio.

La seguridad (efectos secundarios) de las personas que participan en los ensayos es el criterio que siempre prevalece, así como la libertad de estas de participar en el ensayo y abandonarlo cuando quieran, sin que esto condicione su asistencia médica posterior.

Los datos de las y los pacientes siempre van a ser tratados con la privacidad y confidencialidad requerida.

Puedes ver nuestro vídeo, para aprender más sobre ensayos clínicos.

Proceso de un ensayo clínico

Diseño de un ensayo clínico

Ensayos clínicos proceso

Una vez concluidas la fase de investigación básica y preclínica, en la que se realiza la experimentación con animales (in vivo) o en cultivos de células (in vitro), llega el momento de realizar los ensayos con humanos.

En este punto se tendrá que llevar a cabo el diseño del ensayo clínico, en el que habrá tres parámetros fundamentales que definir:

  • El primer paso será fijar los objetivos de estudio en el ensayo. Estos objetivos son de dos tipos: primarios y secundarios. El objetivo primario es el que los investigadores determinen para considerar que el nuevo fármaco es beneficioso para las personas. Los objetivos secundarios reportan un beneficio adicional. En la mayoría de los estudios se considera la eficacia como el objetivo principal.
  • Definir la población a estudiar, lo que se hará en función de los objetivos fijados. Debe de guardar coherencia con la población a la que luego, una vez aprobado el fármaco, se quiere destinar. Por ello, se establecerán criterios de inclusión y exclusión de participantes. Además, se deberá hacer una selección de una muestra representativa, ya que es necesario saber el número mínimo de sujetos que se deben incluir para que el ensayo sea válido. Ello dependerá también de las variables a estudiar.
  • Definir la dosis que van a recibir las y los pacientes. La dosis no tiene que ser ni excesivamente alta, de modo que se pueda poner en riesgo la seguridad de las y los pacientes, ni excesivamente baja, de manera que pueda dificultar la evaluación de su eficacia. Todos estos parámetros se reflejarán en el protocolo del ensayo clínico.

Tipos de ensayos clínicos

No todos los ensayos que se llevan a cabo son iguales. Elegir un tipo u otro depende del objetivo buscado y, por ello, existen diferentes clasificaciones.

  • Según la relación entre el investigador y el centro hospitalario pueden ser unicéntricos o multicéntricos.
  • En función de la metodología, existen no controlados o controlados.
  • Respecto a su diseño se pueden definir como paralelos, cruzados, en parejas o secuenciales.
  • En cuanto al procedimiento seguido para la asignación del tratamiento se dividen en randomizados o no randomizados.

No obstante, de acuerdo con los estándares actuales de investigación científica se considera que los ensayos clínicos más completos y exhaustivos deberían cumplir una serie de características.

Algunas de estas características principales o condiciones son:

  • Utilizar un grupo de control. Son ensayos controlados aquellos en los que se realiza una comparación entre los resultados de dos grupos: uno, que recibe la molécula en experimentación, y el otro que recibe placebo o un fármaco ya conocido. Este último grupo es el que se conoce como grupo de control.
  • Ser randomizado. Significa que las y los participantes forman parte de un grupo u otro del ensayo mediante asignación aleatoria, teniendo igual probabilidad estadística de pertenecer a un grupo o al otro.
  • Ser doble ciego.Se denomina así porque ni participante ni investigador/a conocen a qué grupo pertenece. La finalidad es evitar tanto el efecto placebo como cualquier sesgo en el investigador/a.

Fase previa

Creación del protocolo

Las características de un ensayo clínico se recogen en un protocolo. Los ensayos clínicos tienen siempre que seguir dicho protocolo, que es un documento en el que se recoge la justificación y objetivos del ensayo clínico; se refleja el diseño y metodología a seguir en los experimentos; el procedimiento para el análisis previo de los resultados, así como las condiciones bajo las que se realizará y desarrollará el ensayo.

En el protocolo se especificará el tipo de participantes y el número mínimo que debe reclutarse para que pueda conseguirse el objetivo fijado. Además, establecerá los criterios de inclusión y exclusión de las personas participantes en el ensayo. También se incluirá la información relativa a los fármacos que serán utilizados, las dosis, vía de administración, pauta y periodo de tratamiento.

El ensayo deberá realizarse de acuerdo con lo recogido en el protocolo, que debe ser aprobado por las autoridades sanitarias. La realización de este documento la lleva a cabo un equipo multidisciplinar por iniciativa de la persona promotora del ensayo clínico.

Selección de los centros hospitalarios

La persona promotora será la persona encargada de seleccionar el/los centros hospitalarios donde se llevarán a cabo los ensayos clínicos y contará con la documentación requerida por cada uno así como su autorización.

Evaluación por parte de un comité ético de investigación clínica

La aprobación del comité ético de investigación clínica es necesaria para que se lleve a cabo el ensayo. En él se evaluarán los aspectos legales, metodológicos y éticos que se seguirán durante esta fase de desarrollo del fármaco.

Autorización de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios

Firmados los documentos de aprobación del protocolo por el investigador principal, el/los directores de los centros hospitalarios y el Comité Ético de Investigación Clínica, el promotor hace llegar la solicitud formal a la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) para obtener la aprobación. Sin esa aprobación no puede comenzar el ensayo.

Fase de ejecución y desarrollo

Tras la notificación y aprobación por las autoridades sanitarias, se pone en marcha la ejecución del ensayo clínico. Los centros hospitalarios participantes recibirán el material necesario para llevarlo a cabo, con el fin de que luego puedan proceder a reclutar a las personas participantes, una tarea que es dirigida por la o el investigador principal.

Entonces comienza lo que es el ensayo clínico en sí, que es la parte más extensa y compleja. Por ello, la persona monitora realizará una supervisión constante para que se sigan correctamente las directrices fijadas en el protocolo. Además, irá recogiendo progresivamente los datos correspondientes a cada participante hasta que se finalice el ensayo.

Los resultados

Tras recabar los datos de todas las personas participantes en el ensayo clínico, comienza la fase de análisis de dichos datos, en los que se contará con la ayuda de un equipo de profesionales expertos en estadística. Los resultados del análisis estadístico se publicarán en revistas científicas para darlos a conocer, pues un ensayo no debe considerarse finalizado si no es publicado. Posteriormente, los resultados se recogerán en un informe que se adjuntará a la documentación necesaria para la aprobación del fármaco en experimentación.

Fases de la Investigación

Las fases de investigación de un fármaco antes de su aprobación son tres: investigación básica o fase de descubrimiento, ensayos preclínicos y ensayos clínicos, aunque solo en esta la última fase es en la que se realiza la investigación en humanos.

Fase de descubrimiento o de investigación básica

El primer paso que inicia todo el proceso es decidir, en función de intereses científicos o estratégicos, la enfermedad sobre la que se quiere investigar con el fin de encontrar un medicamento que ayude a su prevención, tratamiento o mejora sobre los efectos que produce en el cuerpo. Una vez fijado el objetivo, se pasa a buscar moléculas que puedan influir beneficiosamente en la enfermedad escogida. Esta búsqueda puede darse de dos maneras:

  • Abordaje biológico: conociendo cómo funciona la enfermedad y los mecanismos biológicos implicados se buscan moléculas que alteren la función del organismo involucradas en el desarrollo de la patología sobre la que se desea actuar.
  • Abordaje químico: partiendo de una serie de compuestos químicos previamente disponibles hasta observar cuáles de ellos tienen un efecto sobre el desarrollo de la misma.

Esta fase es un proceso largo y lento. De forma aproximada, se estima que, por cada 10.000 moléculas en la etapa de investigación básica sólo 250 entrarán en la siguiente etapa de investigación preclínica.

Fase preclínica

Las moléculas ‘líderes’ de la primera fase pasaran ahora un nuevo test compuesto de dos partes. La primera y la más importante de todas es demostrar en el laboratorio –bien en animales, bien en cultivos de células– el perfil de seguridad de la molécula, comprobando cuáles son los potenciales efectos tóxicos y adversos que podrían causar en los seres humanos. Por ello, se estudia cómo funciona a distintas dosis, en distintos órganos y sistemas y cómo es eliminado por el cuerpo.

El fin último es que, desde esta fase del desarrollo de un fármaco, se preserve la seguridad de las y los pacientes, evitando posibles riesgos futuros.

La segunda parte de la prueba es comprobar la eficacia que podría tener a futuro antes de comenzar los ensayos en humanos, evaluando el mecanismo de acción de la molécula.

Con los resultados que se obtienen de esta fase se elabora un informe que se presenta a las autoridades sanitarias pertinentes para que den el visto bueno a continuar con la investigación y pasar a realizar ensayos clínicos, donde ya se realizan pruebas en personas.

Esta fase puede llegar a durar tres años o más y hay miles de compuestos que nunca pasan a la siguiente fase. Se estima que, por cada 250 compuestos en preclínica sólo cinco entrarán en la siguiente etapa de investigación clínica.

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Fase clínica

Llegado a este punto, la molécula en investigación pasa a ser probada en humanos, con el fin de demostrar los beneficios que reporta, además de lograr un nivel de efectos secundarios aceptable.

La entidad que desarrolla el fármaco deberá presentar el informe con los resultados de la fase preclínica, además del plan detallado de cómo van a ser los estudios clínicos: número de participantes, descripción detallada, centros implicados, criterio de elección de pacientes, medidas de seguridad, etc. Es lo que se conoce como protocolo. Además, los ensayos serán supervisados por comités éticos de investigación clínica para garantizar los derechos de las y los pacientes.

Clasificación

Se clasifican en fases dependiendo de lo avanzada que esté la investigación. Un tratamiento no puede pasar a la siguiente fase si no se obtienen resultados satisfactorios en la fase en la que se encuentra. Estas fases son:

  • Fases I. El fármaco se administra por primera vez en humanos, generalmente a un número reducido de sujetos. Las personas participantes suelen ser pacientes con diferentes tipos de cáncer para observar el efecto del fármaco, especialmente la seguridad. Dura entre seis meses y un año y en ella se realizan los primeros estudios en personas –entre 20 y 100 sujetos voluntarios sanos y/o pacientes– para ratificar la seguridad de su aplicación en humanos y la pauta de administración adecuada.

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  • Fases II. Administración del fármaco a individuos que presentan la enfermedad para la que se ha concebido su empleo. Este grupo de pacientes debe ser relativamente homogéneo, cumpliendo una serie de características definidas para el ensayo en cuestión. En esta fase se recogen datos sobre la relación eficacia terapéutica/toxicidad y se establece la dosis óptima del medicamento, así como sus límites dependiendo de la enfermedad a tratar.

    Dura entre dos y tres años y en ella participan alrededor de 200 pacientes, a los que se les divide en dos grupos: unos reciben el fármaco y otro (grupo de control) recibe o un placebo o el mejor medicamento del mercado contra la patología. El objetivo es ratificar la eficacia del fármaco.

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  • Fases III. Si se obtiene razonable evidencia de las Fases I y II, comienza esta fase, donde la participación empieza a incrementarse involucrando múltiples especialistas médicos tratando cientos o incluso miles de pacientes. El objetivo es verificar la eficacia del fármaco, observar manifestaciones de toxicidad no detectadas con anterioridad y cuantificar la relación entre seguridad y eficacia contra la afección a tratar. Dura entre tres y seis años.

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  • Fases IV. También conocida como estudios de farmacovigilancia, que consiste en el seguimiento del fármaco después de que ha sido comercializado. Se busca básicamente la detección de toxicidad previamente insospechada, así como de la evaluación de la eficacia a largo plazo. También se puede estudiar si el medicamento puede administrarse en dosis diferentes a las aprobadas o de distinta forma (por ejemplo, pasar de ser oral a ser inyectable), incluso, se investiga si puede servir para otra enfermedad. En este caso, se seguirá el proceso de las fases I, II y III mencionadas.

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Quiénes intervienen

En la realización del ensayo clínico intervienen diferentes entidades y personas a lo largo de todo el proceso, cada una con una función específica.

Los principales participantes son:

El promotor

Como su propio nombre indica, es la entidad que impulsa la realización del ensayo y, por tanto, es la responsable de su organización, desarrollo y financiación, así como de llevar a cabo todas las solicitudes de autorización necesarias ante el Comité Ético de Investigación Clínica y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).

Centro hospitalario o institución médica

Para realizar un ensayo clínico es necesario contar con la participación de uno o varios centros sanitarios. El promotor, o el monitor, será el encargado de seleccionar los centros más adecuados para llevar a cabo los experimentos, en función de las necesidades del estudio, así como del nivel de las y los investigadores de que disponga el centro y que puedan ponerse al servicio del ensayo clínico.

La persona investigadora principal

La realización práctica del ensayo la lleva a cabo un grupo de personas investigadoras que están encabezadas por la o el investigador principal. Este cargo lo ocupa una persona investigadora altamente cualificada para evaluar los resultados de los estudios con el fármaco en experimentación; con experiencia tanto como investigador o investigadora como en la enfermedad objeto de estudio, y con un expediente que acredite su integridad profesional y ética. Es corresponsable junto con la entidad promotora de los ensayos.

La persona monitora

Entre la entidad promotora y la persona investigadora principal existe una figura que sirve de enlace entre ambos: la persona monitora. Se trata igualmente de una persona profesional cualificada en ensayos clínicos que se encarga del seguimiento directo de la realización del ensayo. Entre sus funciones están las de verificar los datos aportados por la o el investigador relacionados con pacientes; vigilar que el almacenamiento, distribución, devolución y documentación de los medicamentos en investigación es seguro y adecuad y mantener una relación directa con las personas investigadoras para comprobar a lo largo del ensayo que se cumplen los protocolos.

El o la paciente

Los ensayos clínicos se realizan con personas. Aunque en un principio se piense que siempre son personas enfermas las que participan, también pueden formar parte personas sanas, quienes por lo general participan en la llamada fase I de la fase clínica, cuando se investiga el perfil de seguridad de la aplicación en humanos del fármaco.

En estos ensayos clínicos donde no hay un beneficio directo para la salud de las personas voluntarias sanas, la compensación es por el beneficio que puede obtener la sociedad y suelen recibir una compensación por las molestias ocasionadas, pero nunca una cantidad que incentive participar por dinero.

En ambos casos, personas sanas o enfermas, la participación es voluntaria y dan libremente su consentimiento informado.

El comité ético de investigación clínica

Independientemente de la entidad promotora y de las y los investigadores, habrá un Comité Ético de Investigación Clínica compuesto por profesionales de diferentes perfiles. Entre ellos, habrá especialistas de medicina, de farmacología clínica, de farmacia hospitalaria, de enfermería y de áreas no sanitarias como el derecho. Estas personas, que son independientes y sin relación con la entidad promotora, tienen que ser ratificadas por parte de las autoridades sanitarias competentes. En España, en concreto por la comunidad autónoma implicada, quien se lo comunicará al Ministerio de Sanidad. La existencia de este comité, que vigila que se respeten los derechos de las y los pacientes y que el ensayo clínico se ajuste a los requisitos legales y éticos fijados por ley, es obligatoria para la realización del estudio.

La agencia española de medicamentos y productos sanitarios (AEMPS)

Este organismo, perteneciente al Ministerio con competencias en materia de Sanidad, es el que coordina las actividades de evaluación, autorización, registro y control de la fabricación y comercialización de medicamentos de uso humano, los medicamentos veterinarios, los productos sanitarios, los cosméticos y productos de cuidado personal. Por tanto, los ensayos clínicos tienen que ser autorizados por este organismo antes de empezar.

Regulación de los ensayos clínicos

Ensayos clínicos regulación

Los ensayos que se realizan para desarrollar un fármaco están regulados por ley y bajo una serie de principios éticos a respetar y seguir, especialmente en la fase en la que los ensayos implican la participación de personas.

Aspectos legales

El máximo organismo en España que se encarga de la autorización de los ensayos clínicos, revisando que se ajusten a la ley, es la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), perteneciente al Ministerio con competencias en materia de Sanidad Este organismo es el responsable de las actividades de evaluación, autorización, registro y control de medicamentos de uso humano en nuestro país.

Además, la Ley del Medicamento española protege a las personas participantes en los ensayos clínicos al establecer que deben realizarse en condiciones de respeto a sus derechos fundamentales como persona y siguiendo unos principios éticos fijados a nivel mundial en la Declaración de Helsinki (1964) y posteriores revisiones.

En el ámbito europeo existe el Reglamento (UE) n °536/2014 del Parlamento comunitario y del Consejo sobre las disposiciones legales, reglamentarias y administrativas de los Estados miembros sobre la aplicación de buenas prácticas clínicas en la realización de ensayos clínicos de medicamentos de uso humano. Esta Directiva se ha ido incorporando desde entonces a la legislación de cada país.

Aspectos éticos

Los principios éticos que deben regir la investigación médica realizada con personas quedaron reflejados por primera vez en la Declaración de Helsinki, establecida en la Asamblea Médica Mundial del año 1964 y posteriores revisiones. Estos principios éticos han sido paulatinamente asumidos por las autoridades sanitarias de los países, incluyéndolos junto a las normativas legales. Algunos de esos principios son los siguientes: que la población sobre la que se va a realizar los ensayos clínicos sea también la beneficiaria de los resultados; la existencia de la obligación de publicar los resultados si son negativos, o la transparencia e información sobre las fuentes de financiación.

Por eso, antes de comenzar la investigación clínica de un nuevo medicamento hay que valorar si el beneficio colectivo potencial de la investigación compensa el riesgo que supone dicha investigación para las personas implicadas en ella. Esa necesidad de proteger a las personas ha llevado al desarrollo de una serie de recomendaciones a seguir durante el proceso de investigación y desarrollo de un fármaco:

  • Respeto por las personas, que se traduce en que participen en la investigación voluntariamente y estén adecuadamente informadas. La aplicación práctica de este principio ético es el ‘consentimiento informado’, un procedimiento por el que la persona recibe información veraz del investigador o investigadora del ensayo y se le permite el tiempo suficiente para la compresión del mismo antes de tomar cualquier decisión, la cual debe expresarse libre y voluntariamente. La información que reciba la persona participante deberá incluir tanto los beneficios como los riesgos de participar, los objetivos del ensayo y el tratamiento que puede serle administrado, además de los derechos que le asisten sobre privacidad de datos, la posibilidad de retirada en cualquier momento, la compensación económica o el tratamiento en caso de daño o lesión. Además, dicha información estará recogida en un documento por escrito.
  • Asegurar el bienestar de las personas que participan, es decir, no causar daño, extremar los posibles beneficios de la investigación y minimizar los posibles riesgos.
  • Todas las personas participantes en la investigación tienen las mismas oportunidades de recibir el tratamiento que se está ensayando. Esto significa que forman parte de un grupo u otro del ensayo, por ejemplo, en los ensayos randomizados y con grupo de control, mediante asignación aleatoria, teniendo igual probabilidades estadísticas de pertenecer a un grupo como al otro.

Todas estas recomendaciones éticas, son tenidas en cuenta por el comité ético de investigación clínica. La existencia de este organismo independiente, que vigila que se respeten los derechos de las y los pacientes y que el ensayo clínico se ajuste a los requisitos legales y éticos fijados por ley, es obligatoria para la realización del estudio.

Protección de datos

Durante un ensayo clínico se guarda la más estricta confidencialidad de los datos de las personas participantes para que no se viole su derecho a la intimidad. Por ello, los datos recogidos de cada participante se guardarán sin que se le identifique por el nombre y su identidad no será revelada. Además, estos datos serán utilizados solo con los fines del estudio y el personal participante en los ensayos clínicos tendrá que proteger la confidencialidad de dichos datos.

Las y los participantes podrán acceder a la información recogida a través de su especialista médico y pedir que se corrija cualquier error en la misma. Si los resultados del estudio se publican, su identidad será también confidencial.

El tratamiento de los datos está protegido por la Ley Orgánica 5/1992, de Regulación del tratamiento automatizado de los datos de carácter personal, en especial en lo que al consentimiento del afectado se refiere y como medida para evitar el acceso de personas no autorizadas. Asimismo, a nivel europeo, está el Reglamento General de Protección de Datos (UE) 2016/679.

Responsabilidad civil

La contratación de un seguro de responsabilidad civil es obligatoria por parte de la entidad promotora para cubrir los posibles daños que puedan sufrir las personas a raíz de su participación en un ensayo clínico. Este seguro le cubrirá a ella misma, a la persona investigadora y sus colaboradores y colaboradoras, así como a la persona titular del centro o centros donde se realice el ensayo ante las posibles responsabilidades que surjan si hay un daño en la salud del paciente durante el ensayo y hasta un año después de la terminación de este.

Registro e información sobre los ensayos clínicos

La Declaración de Helsinki sostiene que “se debe registrar cada ensayo clínico en una base de datos de acceso público antes de reclutar el primer sujeto”.

Además, se considera internacionalmente que la publicación del resultado de las investigaciones en humanos –tanto positivo como negativo- es una obligación científica, ética y moral.

Por ello, cada vez más existen registros públicos de los ensayos clínicos que se llevan a cabo desde entidades públicas privadas. Uno de los registros más conocido es Clinical Trials, un servicio del Instituto Nacional de Salud de los Estados Unidos que cuenta también con una base de datos con los resultados de estudios clínicos con humanos desarrollados con el apoyo de organizaciones públicas y privadas alrededor del mundo.

En el caso de España, existe el Registro Español de Estudios Clínicos (REec), puesto en marcha en el año 2013.

En este esfuerzo de transparencia, las entidades promotoras de los ensayos clínicos –como las compañías farmacéuticas- así como los centros médicos participantes también están proporcionando cada vez más información, especialmente a través de sus páginas web, sobre los estudios que tienen en proceso y los que tienen previsto realizar.

Estos registros y bases de datos sobre ensayos clínicos ayudan a las y los pacientes y a profesionales sanitarios a conocer y a tener acceso a los ensayos clínicos que se están llevando a cabo con tratamientos experimentales. Además, también sirven para analizar los resultados de ensayos clínicos previos, así como tener conocimiento y poder seguir los resultados de los que se están realizando.

Registro Español de estudios clínicos (REec)

Las autoridades sanitarias españolas pusieron en funcionamiento en 2013 el Registro Español de estudios clínicos (REec), que permite saber, tanto a pacientes como a profesionales de la salud, qué investigaciones se están realizando en nuestro país en relación con su enfermedad o con uno o varios medicamentos determinados.

Por ello, cualquier ciudadana o ciudadano español interesado tiene acceso libre a este Registro, sin restricción ninguna, a través de la plataforma desarrollada por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios.
Más información

Con esta medida se quiere cumplir con las garantías de transparencia de los medicamentos, fijadas en la Ley 29/2006, así como seguir las recomendaciones de la Declaración de Helsinki.

Este Registro incluye todos los ensayos clínicos autorizados en nuestro país desde su puesta en funcionamiento, además de estudios observacionales autorizados y otros estudios registrables con carácter voluntario que cuenten con el dictamen favorable de un comité de ética de la investigación.

La finalidad de su desarrollo, según la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, entidad de la que depende el REec, es:

  • Garantizar que las decisiones relacionadas con la salud y cuidados médicos se toman con la garantía o aval de datos científicos públicos y, por tanto, reconocidos.
  • Garantizar que se ponen a disposición de la sociedad datos y resultados tanto positivos como negativos de investigaciones.
  • Proporcionar a los sujetos participantes en dichas investigaciones información previa de calidad.
  • Evitar estudios repetitivos o no aceptables, especialmente en niños, ancianos y otras poblaciones vulnerables, potencialmente desfavorecidas o con dificultades para poder tomar una decisión por sí mismos.
  • Detectar aspectos científicos poco investigados y facilitar cubrir esas carencias.
  • Facilitar la participación en investigaciones recién autorizadas o en marcha para poder así alcanzar resultados fiables.

Beneficios de formar parte de un ensayo clínicos

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Existen muchas razones por las que las personas acceden a participar en un ensayo clínico. Lo importante es que entiendan el ensayo y den su consentimiento para participar, sean cuales sean sus razones

Cualquiera que sea el motivo por el que se considere participar en un ensayo clínico, es importante que antes se hable con su especialista médico o equipo de atención médica, para comentar los posibles riesgos y beneficios, y para cerciorarse de que se entiende lo que implica el ensayo. Esta conversación puede tener lugar en varias citas, y podría incluir hablar sobre el formulario de consentimiento informado, que es el documento oficial que la persona paciente firmaría si decide participar en un ensayo clínico.

El formulario de consentimiento informado puede ser bastante largo, ya que es importante que toda la información sobre el ensayo se explique con claridad. La persona afectada tendrá la oportunidad de leer el documento detenidamente, comentarlo con su médico, y tomarse algo de tiempo para sopesar su decisión antes de firmarlo.

  • Ayudar a futuros pacientes. Muchas personas acceden a participar en un ensayo clínico para contribuir al avance de la medicina. Con el tiempo, el impacto que los ensayos clínicos tienen en las vidas de las y los pacientes es considerable y a algunas personas les gusta saber que de su enfermedad puede salir algo positivo.
  • Beneficio personal. Muchas personas también deciden participar en un ensayo clínico con la esperanza de lograr un beneficio propio. Algunas albergan la esperanza de que el fármaco nuevo pueda ayudarles si se han intentado todas las demás opciones y otras participan para aprender más sobre su enfermedad o porque creen que el ensayo les permitirá acceder más rápidamente a atención médica especializada.

Es importante que las personas sopesen los posibles riesgos de tomar un fármaco nuevo, así como los posibles beneficios. No existe garantía total de que el fármaco nuevo o la nueva combinación de tratamientos será mejor que el tratamiento de referencia, y pueden aparecer efectos secundarios peores. Un ensayo clínico se lleva a cabo para encontrar respuestas a cuestiones tales como si un fármaco nuevo es mejor o más seguro, de manera que hay preguntas que no se podrán contestar hasta que el ensayo haya concluido.

Además, un ensayo clínico:

  • Puede comportar la estabilización y/o la curación de la enfermedad.
  • Puede suponer vivir y disfrutar de una vida que otros tratamientos convencionales no garantizan.
  • Puede ayudar a implementar ensayos menos agresivos para el bienestar de las personas pacientes.
  • Puede contribuir a la mejora, la evolución y la innovación en los fármacos.

Ensayos clínicos actuales

Se puede encontrar un registro de los ensayos clínicos que actualmente se están realizando en España a través de la página web del Ministerio de Sanidad.

Cabe recordar que no cualquier paciente puede acceder a un ensayo clínico determinado y que, en caso de acceder a él, la evolución puede ser distinta a la de otras personas participantes. Por ello, la consulta con profesionales que llevan su caso debe ser prioritaria.

Información práctica de interés

Soy paciente: qué debo saber para participar

Una parte esencial de los ensayos clínicos son las personas, bien pacientes bien individuos sanos. De hecho, son imprescindibles durante el proceso de investigación, desarrollo y aprobación de un fármaco porque, si este no ha sido probado antes en humanos para comprobar tanto sus beneficios como sus riesgos, no pueden ser autorizado para su comercialización.

Para las y los pacientes, por su parte, puede ser una ocasión para acceder a un tratamiento innovador frente a la enfermedad que se sufre, antes incluso de que sea comercializado; para tener un papel más activo en el cuidado de su salud, o para participar en la investigación de un tratamiento que puede mejorar la salud de muchas personas.

No obstante, e independientemente de las razones que pueden llevar a un paciente a interesarse por participar en un ensayo clínico y antes de decidirse, es ineludible informarse sobre los beneficios potenciales, pero también de los posibles riesgos, conocer sus derechos y saber todos los detalles de lo que sucederá durante su participación en el ensayo clínico.

¿Quién puede participar?

Los ensayos clínicos incluyen a personas afectadas por las enfermedades que son objeto de estudio, aunque también pueden participar otras voluntarias sanas. Estas últimas participan, por lo general, en la llamada fase I, dentro de la fase clínica, en la que se realizan los primeros estudios con personas para ratificar la seguridad en la administración de un nuevo fármaco en humanos.

Para poder participar, la persona tiene que cumplir los criterios de inclusión fijados durante la fase de diseño del ensayo, que incluyen especificidades sobre la edad, sexo, etapa de la enfermedad, tratamientos seguidos anteriormente, etc. Las personas investigadoras utilizan estos criterios para identificar a las y los participantes más adecuados. Por tanto, en función del tipo de ensayo y la fase, se ofrecerá participar solo a unos y se excluirá a otros.

¿Qué debo hacer antes de considerar mi participación?

La decisión de inscribirse en un ensayo clínico es muy personal y solo puede tomarla la propia persona interesada. Antes de tomar cualquier decisión, debe de conocer y entender cuáles son los beneficios que podría obtener, pero también los riesgos que podría conllevar.

Por ello, el primer paso es la entrega de una hoja informativa donde se explicará en detalles los posibles beneficios y riesgos de participar en el ensayo clínico. Tras leer la documentación, es frecuente que las dudas que surjan se planteen durante una reunión con la o el médico que propone la posibilidad de inclusión en el ensayo y con la persona investigadora principal.

Una vez reciba la información y haya reflexionado sobre ella, si la persona se decide finalmente a participar firmará el consentimiento informado, en el que se recogerá la información del ensayo y se reflejará que la persona ha tomado libre y voluntariamente la decisión de participar después de haber entendido la información facilitada. Además, así se garantiza que nadie se inscribe sin haber recibido la información necesaria.

¿Es voluntaria la participación?

Sí, la participación en un ensayo clínico siempre es voluntaria por ello existe el procedimiento del consentimiento informado, por el que la persona tendrá que expresar libremente que quiere ser incluido en el ensayo.

¿Me puedo retirar?

Sí, las personas participantes de un ensayo clínico pueden retirarse en cualquier momento. Para ello, manifestarán su decisión de revocar el consentimiento informado que en su momento otorgaron. Además, de esta decisión no se derivará ninguna responsabilidad ni perjuicio.

¿Se recibe alguna compensación económica?

En general no hay retribución para las personas participantes en los ensayos clínicos, aunque puede haber una compensación por las molestias ocasionadas a las personas voluntarias sanas, que participan sin un interés terapéutico particular. La compensación, en cualquier caso, no será una cantidad tan elevada que pudiera incentivar la participación por dinero.

¿Cuáles son los riesgos? ¿Y los beneficios?

En la fase previa a tomar la decisión de inscripción en un ensayo clínico se explicará a la persona participante cuáles son los riesgos y cuáles son los beneficios.

A grandes rasgos, algunos beneficios son el acceso a nuevos tratamientos médicos para la enfermedad que se investiga y una mayor atención del equipo de investigación que la que podría recibirse fuera del mismo. Por otra parte, se tiene un papel más activo en el cuidado de la propia salud, además de que se ayuda a contribuir al progreso médico en beneficio de la sociedad en general.

En cuanto a los riesgos de los ensayos clínicos hay que destacar que el tratamiento puede que no sea eficaz y que aparezcan efectos secundarios desagradables e incluso graves. También se debe ser consciente de que habrá que dedicar tiempo a las visitas, estancias en el hospital, exámenes médicos y pruebas.

¿Son seguros? ¿Cuál es mi protección?

La participación de personas en los ensayos clínicos está protegida tanto por la ley como por códigos éticos internacionales.

En la práctica, esta protección se basa en cuatro procedimientos indispensables de cumplimiento en los ensayos:

  • Existencia de un protocolo del ensayo clínico aprobado por el comité ético de investigación clínica. Este protocolo, donde se incluye los objetivos, características y perfil de las personas que pueden participar, es revisado por un comité independiente de la entidad promotora del ensayo, así como de las personas investigadoras que lo llevan a cabo. Este comité revisa que se cumplan tanto los requisitos legales como los códigos éticos.
  • Consentimiento informado. Así se llama, como se ha comentado antes, el procedimiento que garantiza que la persona ha expresado voluntariamente su intención de participar en el ensayo clínico y que previamente ha sido informado detalladamente tanto por escrito como verbalmente, si lo ha solicitado, sobre el mismo. Todo ello se recoge por escrito en un documento que firmará la persona participante.
  • Privacidad de los datos personales y médicos.Estos datos permanecerán secretos, no se mencionarán con nombres y apellidos en los ensayos clínicos y no tendrán acceso a ellos personas ajenas a la investigación.
  • Seguro. La entidad promotora del ensayo clínico está obligado a la firma de un seguro para cubrir a las y los pacientes en caso de efectos adversos y daño en su salud.